开展生殖细胞基因编辑,揭秘美国首次人类胚胎基因编辑

新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行
学术界呼吁“谨慎而积极”开展生殖细胞基因编辑
揭秘美国首次人类胚胎基因编辑:中国贡献受关注

新华社华盛顿7月27日电 新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行

新华社华盛顿8月3日电国际学术界多个机构3日发表联合声明,呼吁“谨慎而积极”地开展生殖细胞基因编辑,认为应继续推进基础研究,但反对把这项技术用于生殖目的。

新华社华盛顿8月2日电 特稿:揭秘美国首次人类胚胎基因编辑

新华社记者林小春

这份政策声明发表在新一期《美国人类遗传学杂志》上。此前一天,美国俄勒冈卫生科学大学等机构报告说,利用有“基因剪刀”之称的CRISPR基因编辑技术,他们成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。

新华社记者 林小春

美国科学家编辑人类胚胎基因,成为27日世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。

“目前开展以怀孕为最终目标的人类生殖细胞基因编辑是不合适的,”最新政策声明写道,但同时强调,“在有合适监管和许可的情况下,现在没有理由禁止体外实施的生殖细胞基因组编辑研究,或者禁止公共资金支持这类研究。”

美国首次编辑人类胚胎基因的研究2日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光,引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题,人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今,只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑,英国一个团队则获得政府的类似试验许可。

基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA片段。近年来,在有着“基因剪刀”之称的CRISPR技术的推动下,全世界掀起了基因编辑研究热潮。最新研究由美国俄勒冈卫生科学大学舒赫拉特·米塔利波夫实验室开展,目的是根除或修正家族遗传的致病基因。

这份政策声明还说,将来如果开展生殖细胞基因编辑的临床应用,应满足的前提条件包括:有说服力的医学理由、伦理上是恰当的、过程要透明与公开等。

那么,科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”?怎么实施?效果如何?将来有哪些应用?就这些问题,新华社记者采访了美国索尔克生物研究所华人研究员吴军,他是这篇论文的共同第一作者。

由于论文尚未发表,米塔利波夫的研究细节没有对外公布。但率先报道此事的美国《麻省理工学院技术评论》透露,最新工作“令人信服地”表明,CRISPR编辑技术存在的脱靶及镶嵌两个问题可以避免。这两点正是临床应用中修改人类生殖细胞的主要技术壁垒。

签署这份政策声明的共有11个机构,包括美国人类遗传学协会、英国遗传学护士与咨询师协会、国际遗传流行病协会和亚洲遗传咨询师职业协会等。

伦理审批耗时久

科学家利用“基因剪刀”,对人类胚胎“动手术”始于2015年。中国中山大学黄军就团队当时报告说,他们在世界上首次对人类胚胎中有可能导致地中海贫血症的一个基因进行了修改。

美国人类遗传学协会科学政策主管德雷克·斯科尔斯在一份新闻公报中说,尽管理论上生殖细胞基因编辑能预防一名孩子出生时患有遗传病,但它的潜在应用也带来了科学、伦理和政策多方面问题,科学家自身无法回答所有这些问题,而是需要整个社会参与讨论。

吴军说,2015年,中国中山大学黄军就团队在世界上第一个发表人类胚胎基因编辑研究,引起广泛关注和巨大争议。其实,美国俄勒冈卫生科学大学当时也在与索尔克生物研究所联系,考虑做这方面的工作,只不过后来等待伦理审批文件等了很久。

但由于人类胚胎基因编辑研究存在伦理争议,美国国家卫生研究院当时发表专门声明,重申美国联邦政府的资金将不会支持在人类胚胎中利用任何基因编辑技术。

英国盖伊和圣托马斯国民保健基金会临床遗传学教授弗朗西丝·弗林特评价道,这份政策声明“及时而非常平衡”,生殖细胞基因编辑有太多不确定性和潜在的严重风险,现在开展任何形式、以人类怀孕为目的的生殖细胞基因编辑都极不负责任,但在严格监管环境中开展进一步研究,有可能会为潜在临床应用带来更多信息。

那么,中美的研究有何不同?吴军介绍,过去两年中,中国有3个团队先后尝试利用“基因剪刀”CRISPR-Cas9系统编辑人类胚胎中的致病基因,其中黄军就团队和范勇团队使用的是无法存活的异常三倍体人类胚胎,希望尽量减少争议;刘见桥团队则使用正常二倍体胚胎。美国此次使用的也是二倍体胚胎,但编辑过程有所不同。