GCP平台建设,新药研发是世界上最大的赌博

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GCP平台建设,是机遇也是挑战

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据麦肯锡全球副董事合伙人陈波介绍,“研发”,国际上称为 R &D(Research and
Development),即研究和开发两组步骤。提起新药研发,业内人经常提到的是两个数字,第一个是“十”年,一个新药研发大概要十年,分为两个阶段,一个是药物发现,需要
2 – 5 年,另一个是药品开发,需要 6 -10 年,十分漫长;第二个数字是“10
亿”美金,每一个新药从实验室到正式上市,平均要花 10
亿美金,也就是非常贵的事情。当然,若一家公司把药物实验失败的资金也计算进来,那么投入也许远远不止
10 亿美金,可能要 20 亿美金以上巨大的投入。

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我国将推动一大批企业实现药品质量标准体系与国际接轨。图片来源:百度图片

从生物学本身机理研究,到开始制作药物,涉及到生物化学、药物化学、药理学、药剂学……在人体做药物试验,涉及到临床医学、药事法律等等,涉及到多个科研团队的合作,需要大量的高学历人才投入。

我国将推动一大批企业实现药品质量标准体系与国际接轨。图片来源:百度图片

从2015年开始,国内医药政策开始发生颠覆性变革,这股风暴一直刮到了2017年。国家药监局、卫计委陆续出台一系列政策法规,优先审评、简化审批程序、快速进入医保等政策的推行,加速了创新药在我国的上市速度。

筛选药物分子,万里挑一

■本报记者 李惠钰

1月20日,健康报社与相关医学科技机构联手举办的2018年中国卫生与健康科技创新发展高峰论坛在京举行。重大新药创制科技重大专项技术副总师、中国工程院院士陈志南在会上表示,到2020年,我国将突破10~15项重大核心关键技术,初步建立国家药物创新体系;到2025年,10~15个我国自主产权新药通过美国食品药品管理局预认证,进入国际市场。

举例来说,想治疗某种疾病,科学家首先要知道这个疾病是怎么引起的,找到引起疾病的靶点,这就要做很多生物学实验,确认这个靶点跟疾病本身确实有因果上的关联;当确认靶点之后,就需要交给药物化学的团队,围绕这个靶点设计一种化合物,从大量的化学或生物学的化合物进行筛选,找到这个化合物以后,科学家再进行化学结构上的修饰,选出有细胞活性的分子,再应用药剂学制成合理的制剂,通过一系列的药理实验进行下一步的筛选。

从2015年开始,国内医药政策开始发生颠覆性变革,这股风暴一直刮到了2017年。国家药监局、卫计委陆续出台一系列政策法规,优先审评、简化审批程序、快速进入医保等政策的推行,加速了创新药在我国的上市速度。

目前,政策的支持、资本的青睐、企业的努力,都在推动我国新药研发的进展,这也对我国临床科研水平提出了更高的要求。重大新药创制科技重大专项技术总师、中国工程院院士桑国卫表示,临床实验在整个新药研发中起到最为关键和重要的作用,目前亟须推动我国药品临床试验管理规范示范平台建设,提升我国药物临床实验的整体水平。

而其中作为筛选的库,可能有几十万个化合物分子,从中要找到比较适合用在这个靶点的这么样一系列小分子。而经过改造又要筛掉一大批,这本身也要经过一个很漫长的过程;所有的化合物分子又分为生物制品和化学药品,这也有很大的区别。生物制品因为是大分子,多肽、糖蛋白等存在多种多样的生物活性,所以说它的发展空间大,但是成本非常高;小分子的化学药品现在靠大型计算机的筛选,又称为“计算机辅助药物设计”,国内外筛了很多次,它的发展空间已经非常有限了。

1月20日,健康报社与相关医学科技机构联手举办的2018年中国卫生与健康科技创新发展高峰论坛在京举行。重大新药创制科技重大专项技术副总师、中国工程院院士陈志南在会上表示,到2020年,我国将突破10~15项重大核心关键技术,初步建立国家药物创新体系;到2025年,10~15个我国自主产权新药通过美国食品药品管理局或欧盟认证和世界卫生组织预认证,进入国际市场。

国际化助推药物研发创新

药品本身不是纯粹在实验室里合成的东西,还要吃到体内,所以很大一部分工作还是要在动物体内进行,看这个药是不是真的能作用在这个靶点上,有没有副作用。也就是说,一个药物分子,本来设想这个药应该有这样的作用,结果得出反面的效果,也就是在不停地淘汰。

目前,政策的支持、资本的青睐、企业的努力,都在推动我国新药研发的进展,这也对我国临床科研水平提出了更高的要求。重大新药创制科技重大专项技术总师、中国工程院院士桑国卫表示,临床实验在整个新药研发中起到最为关键和重要的作用,目前亟须推动我国药品临床试验管理规范示范平台建设,提升我国药物临床实验的整体水平。

中国曾被长期排除在ICH成员之外,因为我国认可的药物政策法规很大程度上是遵照WHO的标准,而WHO被认为是全球最低标准,ICH则是发达国家的最低标准。但就在2017年6月19日,中国国家食药总局正式成为ICH正式成员,这也意味着中国的药品监管体系已真正融入国际社会认可的监管体系中。

药品到底有没有效,吃了才算数

国际化助推药物研发创新

ICH是由美国、日本和欧盟三方的政府药品注册部门和制药行业在1990年发起的,主要目的是协调全球药品监管系统标准化——类似WTO在各国贸易中扮演的角色。国家食药总局国际合作司司长袁林表示,CFDA加入ICH将更好地加强国际交流和合作,助力我国药品审评审批制度改革,推动药物研发创新。

接下来就是临床研究,也是分了很多小的环节。比如上述的临床前期过程,通过大型动物检测这个药物的效果以及毒性怎么样,如果大型动物做完跟预计的效果一样,接下来就可以开始做人体实验,就可以向监管部门报备,说要做临床实验了。

中国曾被长期排除在ICH(人用药品注册技术要求国际协调会议)成员之外,因为我国认可的药物政策法规很大程度上是遵照WHO的标准,而WHO被认为是全球最低标准,ICH则是发达国家的最低标准。但就在2017年6月19日,中国国家食药总局正式成为ICH正式成员,这也意味着中国的药品监管体系已真正融入国际社会认可的监管体系中。

利好政策下,陈志南表示,2020年,我国将推动一大批企业实现药品质量标准体系与国际接轨,研制并推动10~20个化学药及高端制剂、3~5个新中药、3~5个新生物技术药及其伴随诊断试剂在欧美完成药品注册,2020年前国际专利到期重磅药物90%以上实现仿制;2025年,通过WHO、ICH等国际组织,我国将更多地参与主导国际生物技术药物、化学药物、中药国际标准制定,发展针对重大疾病及某些重要罕见病的化学药物、中药和生物技术药物新产品,实现30~35个创新药物产业化,进一步加强国家药物创新体系的国际竞争力,推进我国医药国际化发展。

临床实验分为三期,每一期的目的也是不一样的。一期临床是给健康人群用药,只是测试一下人吃了这个药后安全性好不好,有没有问题,在身体的分布怎么样,就是在人体上验证一下,不一定要在病人身上做,安全之后就到了下一期;

ICH是由美国、日本和欧盟三方的政府药品注册部门和制药行业在1990年发起的,主要目的是协调全球药品监管系统标准化——类似WTO在各国贸易中扮演的角色。国家食药总局国际合作司司长袁林表示,CFDA加入ICH将更好地加强国际交流和合作,助力我国药品审评审批制度改革,推动药物研发创新。

在重点产品方面,陈志南表示,要发展新型化学药物,研制并推动10~20个小分子药物及其高端制剂,包括靶向抗肿瘤药物、抗肿瘤小分子免疫药物、心脑血管及神经系统退行性疾病药物、代谢性疾病药物、原创天然药物及抗耐药菌药物;自主研发25~35个创新生物药物,其中10~15个位原创新药,包括新靶点、新表位、新功能抗体药物,新型疫苗,重组蛋白药物,免疫细胞治疗制剂以及干细胞及衍生产品。我国还将开发中医优势病种的创新中药,构建中成药及其原料的生产全流程标准体系,研发10~20个中医治疗优势病种,推动中药制药行业技术升级和智能制造。